La acumulación de una proteína llamada alfa-sinucleína, es conocida, como la causante de mayoría de las formas de la enfermedad de Parkinson.
Aunado a esto, los llamados “Lisosomas” que funcionan mal componen estructuras celulares que actúan como “botes de basura” para que la célula se descomponga y elimine las proteínas. Este mal funcionamiento podría causar la acumulación de alfa-sinucleína.
“Lo que estamos viendo usando este nuevo modelo son los primeros signos de Parkinson de aparición joven” […] “Parece que las neuronas de dopamina en estos individuos pueden continuar manejando mal la alfa-sinucleína durante un período de 20 o 30 años, causando la aparición de síntomas de Parkinson”.
Dr. Svendsen, Investigador jefe del experimento con “Alfa-Sinucleína” del Centro Médico Cedars-Sinai
Los investigadores también usaron su modelo iPSC para probar una serie de medicamentos que podrían revertir las anormalidades que habían observado. Descubrieron que ese medicamento, PEP005, que ya está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para el tratamiento de precanceradores de la piel, redujo los niveles elevados de alfa-sinucleína tanto en las neuronas de dopamina en el plato como en los ratones de laboratorio.
El medicamento también contrarrestó otra anormalidad que encontraron en las neuronas de dopamina de los pacientes: niveles elevados de una versión activa de una enzima llamada proteína quinasa C, aunque el papel de esta versión de enzima en el Parkinson no está claro.
Para los próximos pasos, el Dr. Svendsen mencionó que su equipo planea investigar cómo el “PEP005”, actualmente disponible en forma de gel, podría administrarse al cerebro para tratar o prevenir el Parkinson de inicio joven. El equipo también planea más investigación para determinar si las anormalidades que el estudio encontró en las neuronas de los pacientes con Parkinson de aparición temprana también existen en otras formas de Parkinson.
